Orphan Arzneimittel
Der Begriff Orphan Arzneimittel oder Orphan drug (von englisch: orphan = Waise) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Diese Medikamente sind deshalb wegen ihres geringen Umsatzes für die pharmazeutische Industrie nicht interessant.
Die USA erließen den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat. In Europa wurde von der EU im April 2000 die Orphan Drug Verordnung in Kraft gesetzt.
Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt:
- EU: weniger als 185.000 Patienten/pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner
- USA: weniger als 200.000 Patienten/pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner
- Japan: weniger als 50.000 Patienten/pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
- Australien: weniger als 2.000 Patienten/pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner
Einige weitere Kardinalpunkte der EU-Verordnung sind:
- die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es gibt keine ausreichende Therapie)
- alleiniges Vertriebsrecht für die Indikation für die Dauer von 10 Jahren
- Bildung eines Orphan Drug Ausschusses
Wird einem Pharmahersteller der Orphan Drug Status für ein Präparat erteilt, bedeutet dies für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte ab Marktzulassung des neuen Medikaments sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrages.